13 dicembre 2018
Aggiornato 17:30

Sclerosi multipla, in Italia arriva il primo farmaco efficace nelle forme più gravi

E’ stato approvato ocrelizumab, una nuova terapia che consente di trattare fin da subito i pazienti con la forma di malattia più aggressiva
Lotta alla sclerosi multipla
Lotta alla sclerosi multipla (Chinnapong | shutterstock.com)

La sclerosi multipla è molto diffusa oggi in Italia, e si ritiene sia la seconda causa di disabilità nei giovani, dopo gli incidenti stradali. A esserne più colpite sono le persone tra i 20 e i 40 anni, in maggioranza donne. Nel nostro Paese si conta una nuova diagnosi ogni tre ore.

La rivoluzione
La sclerosi multipla è una di quelle malattie degenerative per cui non è mai esistita una cura. Oggi, però, si accende una possibilità in più. Ora è infatti stato reso disponibile, per la prima volta, per le forme più aggressive di questa patologia il farmaco Ocrelizumab, che è la prima molecola approvata da AIFA sia per la sclerosi multipla recidivante (SMR) che per la forma primariamente progressiva o SMPP. «È una vera rivoluzione copernicana – ha commentato Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale, Università ‘Vita-Salute San Raffaele’ IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla. Grazie a questo farmaco – prosegue l’esperto – abbiamo acquisito due vantaggi: per la prima volta abbiamo uno strumento per affrontare precocemente la forma di malattia che è acuta fin da subito, che colpisce solo una piccola parte dei pazienti ma per la quale non avevamo nulla. Il secondo vantaggio è quello di avere a disposizione uno strumento che ha un ottimo profilo di efficacia e di sicurezza che può essere usato anche nella forma di malattia più diffusa».

L’azione del nuovo farmaco
Come agisce il nuovo farmaco Ocrelizumab? Il principio attivo aggredisce uno specifico tipo di linfociti B che esprime il recettore CD20. Questo recettore è deregolato nelle persone con sclerosi multipla, e va ad attaccare la mielina. Il farmaco, invece, colpisce in maniera selettiva solo alcune cellule del sistema immunitario, lasciando intatte le altre. Il nuovo farmaco, proprio per questo, si differenzia dagli altri per questo meccanismo unico, che lo rende efficace e sicuro. Stando ai risultati ottenuti nelle sperimentazioni, l’Ocrelizumab riduce in maniera significativa le recidive della malattia e ne rallenta la progressione. «Il profilo di sicurezza favorevole di Ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza – sottolinea Carlo Pozzilli, ordinario di Neurologia all’Università degli Studi di Roma ‘Sapienza’ e direttore del centro sclerosi multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma – Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni 6 mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili».

Approvato per tutti
Oggi Ocrelizumab è stato approvato dall’AIFA, dopo 9 mesi dal placet dell’Agenzia Europea per il Farmaco in tempi considerati piuttosto brevi, se raffrontati ai tempi d’attesa tipici. Dopo questo primo passo, ora la parola passa tuttavia alle Regioni che dovranno metterlo a disposizione dei clinici. «La sostenibilità di Ocrelizumab – commenta Francesco Patti, associato di Neurologia all’Università di Catania, responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN) – è il frutto di un percorso condiviso da tutti gli attori coinvolti e di un forte commitment per rendere immediatamente utilizzabile da tutte le persone con sclerosi multipla una terapia che determina benefici concreti. Il prezzo negoziato dall’azienda consente un risparmio dal 13% al 17% rispetto agli altri farmaci più potenti».

I pazienti non devono rimetterci
Quello che deve essere chiaro fin da subito è che il diritto a ottenere il farmaco deve essere garantito a tutti i pazienti, senza che vi siano disparità tra le varie Regioni. «Non possiamo accettare l’idea che siano i pazienti a rimetterci – ribadisce, concludendo, Mario Alberto Battaglia, direttore generale di Aism – Vigileremo perché tutte le Regioni inseriscano anche i farmaci più innovativi nei percorsi per le persone con la SM. Ogni farmaco aggiunge speranza alle persone ma anche conoscenza della malattia. E sappiamo che sulle forme più gravi dobbiamo ancora investire molto in termini di ricerca e di sviluppo di soluzioni, come testimonia il lavoro dell’Alleanza per le forme progressive che mette insieme associazioni, ricercatori, aziende e istituzioni proprio con lo scopo di unire le forze per trovare nuove terapie».