Terapia genica, combatte la leucemia con una dose. Ma costa 475mila dollari

L’Americana Food and Drug Administration lo ha definito un momento storico. È stato, infatti, appena approvato il farmaco Kymriah a base di tisagenlecleucel. Servirà per curare la leucemia linfoblastica acuta da cellule B. Una forma gravissima che colpisce bambini e giovanissimi. È in assoluto, la prima e innovativa terapia a base di CAR T cell che sarà disponibile a livello mondiale.

Prezzi esorbitanti
Grazie a Novartis ora molti bambini avranno la possibilità di salvarsi. Il farmaco si chiama Kymriah e verrà somministrato una volta per via endovenosa. Ed attualmente è considerato il farmaco più caro al mondo: il suo prezzo si aggira intorno ai 475mila dollari.

Una tappa importante
Questo è un passo molto importante nella lotta contro i tumori, perché si tratta di uno dei farmaci più innovativi ed efficaci nella cura di una forma cancerogena fino a ieri considerata inguaribile. Ma le case farmaceutiche stanno dando vita a farmaci che potranno essere utilizzati anche per altri tipi di neoplasie ematologiche. «Stiamo entrando in una nuova frontiera nell'innovazione medica con la capacità di riprogrammare le cellule del paziente per attaccare un cancro mortale», ha affermato il commissario FDA, Scott Gottlieb. «Le nuove tecnologie come le terapie geniche e cellulari hanno il potenziale per trasformare la medicina e creare un punto di inflessione nella nostra capacità di trattare e addirittura curare molte malattie incurabili. All’FDA, siamo impegnati a contribuire a accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi trattamenti che hanno il potenziale di salvare una vita».

Come funziona il farmaco
La peculiarità del farmaco è quella di trasformare i linfociti T – le nostre cellule immunitarie – in potenziali killer contro il cancro. Kymriah, è quindi una terapia genica a base di cellule vive, è approvata per il trattamento di pazienti fino ai 25 anni di età, con precursore di cellule B che sono refrattari alle tradizionali terapie. «Questo è un modo completamente nuovo di curare il cancro», ha dichiarato ieri il dottor Stephan Grupp del Children’s Hospital di Filadelfia che ha guidato lo studio di Novartis.

Immunoterapia
Kymriah fa parte dell’ormai collaudata immunoterapia, ma usa una tecnica ancora più avanzata e personalizzata. Sfrutta, infatti, delle cellule T geneticamente modificate. Ogni dose di Kymriah è, in sostanza, un trattamento personalizzato. Si creano delle cellule T, prelevando i linfociti del paziente, modificandoli e iniettandoli nuovamente. Durante la modifica viene aggiunto un nuovo gene che contiene una proteina specifica (un recettore antigene chimerico o CAR), il quale indirizza le cellule T verso le cellule tumorali. Queste possiedono un antigene specifico (CD19) sulla superficie che viene colpito direttamente.

Una cura che cambierà per sempre il modo di concepire il cancro
Il farmaco è stato sperimentato da tempo e recentemente è stato somministrato a una bambina in fin di vita, ma da cinque anni è completamente libera dal tumore. «Cinque anni fa abbiamo iniziato a collaborare con la University of Pennsylvania ed abbiamo investito in quello che riteniamo sarà un cambio di paradigma nella terapia immuno-cellulare per i pazienti in disperato bisogno. Con l’approvazione di Kymriah, stiamo ancora una volta confermando il nostro impegno per cambiare il corso della cura del cancro», ha dichiarato in una nota l’amministratore delegato di Novartis, Joseph Jimenez.

Rischio di effetti collaterali gravi
Come per qualsiasi altro farmaco, anche Kymriah non è esente dal rischio di effetti collaterali. Tra questi potrebbe verificarsi la sindrome da rilascio della citochine (CRS), una risposta sistemica all'attivazione e alla proliferazione di cellule T di CAR che causa febbre alta, sintomi influenzali ed  eventi neurologici. Altri gravi effetti collaterali possono comprendere infezioni gravi, ipotensione, lesioni renali acute e ipossia. Tuttavia è bene sottolineare che la maggior parte dei sintomi compaiono entro 1 - 22 giorni dopo l'infusione di Kymriah. D’altro canto gli effetti sembrano comunque essere meno invasivi e temili della chemioterapia. Per valutare ulteriormente la sicurezza a lungo termine, è stato richiesto a Novartis di condurre uno studio osservazionale post-marketing che coinvolge tutti pazienti trattati con Kymriah.