29 marzo 2020
Aggiornato 21:00
Una ricerca italiana per donare speranza ai malati

Una terapia alternativa contro la distrofia muscolare

Ricercatori italiani testano una nuova terapia alternativa agli attuali trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne. Una possibile via più mirata e con ridotti effetti collaterali

ROMA – Gli attuali trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne utilizzano farmaci antinfiammatori e immunosoppressivi che, se da un lato migliorano la qualità della vita dei pazienti, dall’altro non sono esenti da pesanti effetti collaterali. L’alternativa è una terapia più mirata, altrettanto efficace, ma con ridotti effetti secondari.

UNA MALATTIA GENETICA – Quello che attualmente si sa della distrofia muscolare di Duchenne è la sua ereditarietà. Si trasmette per via genetica e colpisce nell’infanzia, andando a intaccare il sistema muscolare. Gli scienziati ritengono che sia causata dall’assenza di distrofina, una proteina fondamentale per l’integrità e la stabilità dei muscoli, in particolare durante le fasi di contrazione e rilasciamento. «Uno degli eventi patogenetici associati alla distrofia è l’instaurarsi di un’infiammazione cronica che porta all’alterazione morfologica e funzionale del muscolo», spiega il dott. Antonio Musarò, coautore dello studio pubblicato su EBioMedicine.

LO STATO ATTUALE – «Oggi, l’unica terapia disponibile consiste nella somministrazione di agenti antinfiammatori e immunosoppressivi: i glucocorticoidi – sottolinea Musarò – Questi farmaci migliorano la qualità della vita dei giovani pazienti, riducendo il rischio di scoliosi, stabilizzando la funzionalità polmonare e prolungando la possibilità di camminare. Purtroppo, però, la continua somministrazione di glucocorticoidi può causare molteplici e gravi effetti collaterali: atrofia muscolare, ritardo nella crescita, cataratta, osteoporosi e ipertensione».

E QUELLO FUTURO – Lo studio, finanziato da Telethon e condotto da Musarò dell’Università «La Sapienza» di Roma, in collaborazione con Fabrizio De Benedetti dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù, si pone come una possibile alternativa terapeutica a quella attuale. L’intento è quello di contrastare la risposta infiammatoria cronica e rafforzare i muscoli. «In una prima fase sperimentale, condotta sia su modello animale della malattia sia su pazienti, abbiamo osservato che alla distrofia, e in generale all’infiammazione cronica, si associano alti livelli di una proteina pro-infiammatoria chiamata interleuchina 6 (IL-6) – dichiara il dott. Musarò – Al contrario, in condizioni non patologiche, i livelli circolanti di IL-6 sono molto bassi». Da questa constatazione si è deciso di verificare se inibendo l’attività di IL-6 lo stato di salute del modello migliorava.

I RISULTATI – «I risultati sono stati molto incoraggianti – fa notare Musarò – interrompendo la cascata di eventi patologici indotta dal legame dell’IL-6 con il suo recettore, è possibile contrastare i segni del declino muscolare. Gli inibitori farmacologici dell’attività di IL-6 sono sicuri, hanno ridotti effetti collaterali e recentemente sono stati approvati per il trattamento di bambini affetti da una grave forma di artrite. Nei topi distrofici, la loro somministrazione determina la drastica riduzione della degenerazione muscolare e dell’infiammazione cronica. Ciò si accompagna a una migliore performance muscolare, a una maggiore resistenza al danno causato dall’esercizio fisico e al mantenimento della riserva di cellule staminali del muscolo a meno sollecitate a correre a riparare i tessuti danneggiati».

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