14 luglio 2020
Aggiornato 22:00
Sclerosi Multipla

Sclerosi multipla, una molecola fa regredire i sintomi velocemente. E dopo la malattia sparisce

Uno studio americano è riuscito a ottenere risultati incredibili attraverso un virus modificato geneticamente. I sintomi regrediscono velocemente anche in stadio avanzato

la terapia genica che combatte la sclerosi multipla
la terapia genica che combatte la sclerosi multipla Shutterstock

Ottime novità da una cura sperimentale che sembra aver ottenuto un eccellente successo. Si tratta di una terapia genica che permette di far regredire i sintomi della sclerosi multipla in tempi decisamente ridotti. La scoperta, ad opera di alcuni scienziati americani, è stata resa possibile grazie a una proteina in grado di ridurre l’infiammazione a livello cerebrale. I dettagli dello studio sono stati pubblicati recentemente su Molecular Therapy. Ecco di cosa si tratta.

Salverà la vita a molte persone?
La terapia ideata dai ricercatori della University of Florida Health, ha tutti i requisiti per poter salvare la vita a molte persone affette da sclerosi multipla. Per ora i test sono stati condotti solo su modello animale, ma il prossimo passo sarà l’uomo. Ed è molto probabile che gli studiosi non faticheranno a trovare volontari per le future sperimentazioni.

Il gene che salva dalla sclerosi multipla
Il lavoro si è concentrato su una particolare combinazione tra un farmaco già esistente e un gene che ha il compito di produrre una proteina denominata glicoproteina oligodendrocita mielinica. Dai primi risultati, ottenuti su modello animali, si è assistito a miglioramenti mai visti prima d’ora con altre terapie. L’idea è quella di combattere anche altre malattie auto-immuni oltre la sclerosi multipla.

Virus geneticamente modificati
Per ottenere una simile efficacia, gli scienziati sono riusciti a utilizzare alcuni virus adeno-associati precedentemente modificati a livello genetico. Tramite apposite tecniche, infatti, sono stati resi innocui. Così facendo è stato possibile fornire un gene direttamente collegato alla produzione della glicoproteina oligodendrocita mielinica a livello epatico.

Produzione di cellule T regolatorie
A livello pratico, il virus ha la capacità di innescare la produzione di cellule T regolatorie in grado di sopprimere l’attacco del sistema immunitario tipico di malattie auto-immuni come la sclerosi multipla. «Utilizzando una piattaforma di terapia genica testata clinicamente, siamo in grado di indurre cellule regolatorie molto specifiche che mirano alle cellule auto-reattive che sono responsabili di causare la sclerosi multipla», ha dichiarato Brad E. Hoffman, dottore e assistente di professione nel Dipartimenti di pediatria e neuroscienze presso l'Università della Florida College of Medicine.

Cosa servono le cellule R regolatorie
Negli individui sani, le cellule T regolatorie frenano l’attività di altre cellule T chiamate effetrici auto reattive. In particolare, le cellule T regolatorie prevengono il danno mielinico causato dalle T effettrici e auto-reattive. Purtroppo, nei pazienti affetti da Sclerosi Multipla questo meccanismo non funziona. Ma grazie all’adeno-virus modificato geneticamente il sistema immunitario torna a svolgere il suo compito nel migliore dei modi. «Utilizzando una piattaforma di terapia genica testata clinicamente siamo in grado di indurre la produzione di cellule T regolatorie molto specifiche che attaccano le cellule T auto-reattive, responsabili dello sviluppo della sclerosi multipla».

Inversione dei sintomi
In pratica la glicoproteina oligodendrocita mielinica, anche se utilizzata da sola, può prevenire (o bloccare) la patologia già da sola. Infatti i topi che hanno ricevuto questa interessante terapia genica non hanno sviluppato la sclerosi multipla. Malattia che, nel ratto è conosciuta con il nome di encefalomielite autoimmune sperimentale. In un altro esperimento, condotto in stadio più avanzato, in soli otto giorni i topi hanno assistito a un’inversione significativa della malattia. Il tutto grazie alla terapia genica. In soli sette mesi gli animali non presentavano più alcuna traccia di malattia, mentre il gruppo di controllo (che non utilizzava la terapia genica) ha avuto sintomi di un certo rilievo già 14 giorni dopo.

Insieme ai farmaci è ancora più efficace
L’efficacia è stata notevolmente aumentata se alla terapia genica veniva aggiunto l’utilizzo di un farmaco antirigetto tradizionalmente utilizzato per il trapianto di organi. In questo modo, anche i topi che avevano assistito a paralisi degli arti avevano mostrato una remissione dei sintomi superiore all’80%. «Questo dimostra che la combinazione utilizzata può essere particolarmente efficace per arrestare rapidamente la paralisi. Se possiamo offrire una remissione a lungo termine per le persone e una qualità di vita migliore a lungo termine, questo è un risultato molto promettente», ha dichiarato Hoffman.

Prossimi studi su esseri umani
Dopo aver ottenuto risultati così eccellenti non si può non fare il passo più importante: la sperimentazione clinica sugli esseri umani. «Prima che la terapia possa essere testata negli esseri umani in uno studio clinico sarà però necessaria un’ulteriore ricerca su altri modelli preclinici», conclude Hoffman. La ricerca è stata finanziata con sovvenzioni della National Multiple Sclerosis Society, il National Institutes of Health e il Children’s Miracle Network.