26 settembre 2018
Aggiornato 00:30

Parkinson, dalle cellule staminali iPS una cura che funziona

I ricercatori dell’UniversitÓ di Kyoto, in Giappone, hanno testato con successo su modello animale una terapia cellulare sperimentale a base di cellule neuronali iPS. I sintomi sono migliorati in modo significativo
Parkinson, una cura pu˛ arrivare dalle staminali iPS
Parkinson, una cura pu˛ arrivare dalle staminali iPS (Shutterstock.com)

KYOTO – Nella ricerca scientifica è spesso prassi che, prima di passare ai trial clinici (ossia i test sull’uomo), si proceda con i test su modello animale. Nel caso della malattia di Parkinson, i ricercatori dell’Università di Kyoto in Giappone hanno condotto una serie di esperimenti su un gruppo di scimmie con sintomi del Parkinson. Gli scienziati hanno utilizzato una terapia cellulare sperimentale, infondendo cellule iPS (CiRA) preparare sulla base di cellule umane. I risultati sono stati molto promettenti, e le scimmie dopo due anni hanno mostrato una significativa riduzione dei sintomi della malattia neurodegenerativa. Lo studio, i cui risultati sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista Nature, fanno intendere che questo è un passo finale prima di una terapia sull’uomo basata sulle cellule iPS.

Parkinson e il cervello
Oggi sappiamo che la malattia di Parkinson causa la degenerazione di un particolare tipo di cellule cerebrali, note come neuroni dopaminergici (DA). Purtroppo, quando in un paziente compaiono i primi sintomi, si sono già persi più della metà dei neuroni DA. Su questo fronte della ricerca, sono diversi gli studi che hanno dimostrato come il trapianto di neuroni DA ottenuti da cellule fetali possa mitigare i segni della malattia –nonostante ciò, oggi, l’uso dei tessuti fetali è oggetto di controversie. Per contro, le cellule iPS possono essere ottenute da sangue o pelle. Ecco perché il professor Takahashi, un neurochirurgo specializzato nella malattia di Parkinson, prevede di curare i pazienti utilizzando neuroni DA ottenuti da cellule iPS. «La nostra ricerca – spiega in un comunicato il prof. Takahashi – ha dimostrato che i neuroni DA da cellule iPS sono altrettanto validi come i neuroni DA prodotti da tessuto cerebrale fetale. Dato che le cellule iPS sono facili da ottenere, possiamo standardizzarle in modo da utilizzare per la terapia solo le cellule iPS migliori».

Il trapianto di cellule
Durante i test condotti per verificare la sicurezza e l’efficacia dei neuroni DA ottenuti da cellule iPS umane, il collega di Takahashi, il neurochirurgo Tetsuhiro Kikuchi, ha trapiantato le cellule nel cervello delle scimmie. «Abbiamo prodotto dei neuroni DA da diverse linee di cellule iPS, alcuni sono stati formati con le cellule iPS da donatori sani; altri sono stati prodotti da pazienti con malattia di Parkinson», ha spiegato il prof. Kikuchi.

Conta la qualità più che la quantità
In molti sono convinti che un tipo di terapia come questa funzioni meglio quante più cellule si trapiantano. Ma non è così. Il prof. Kikuchi ha infatti scoperto che più importante del numero delle cellule era la qualità delle cellule. «Ogni animale ricevette cellule preparate da un diverso donatore di cellule iPS – sottolinea il neurochirurgo – Abbiamo scoperto che la qualità delle cellule donatrici ha avuto un grande effetto sulla sopravvivenza del neurone DA».
Poi, per comprendere il perché di tutto ciò, i ricercatori hanno cercato se vi fossero, e quali fossero i geni che mostravano diversi livelli di espressione. Si sono così trovati 11 geni che potrebbero contrassegnare la qualità dei progenitori. Uno di questi geni era Dlk1.
«Dlk1 – aggiunge Kikuchi – è uno dei marcatori predittivi della qualità delle cellule per i neuroni DA prodotti da cellule staminali embrionali e trapiantate nel topo. Abbiamo trovato Dlk1 in neuroni DA trapiantati nelle scimmie. Stiamo studiando Dlk1 per valutare la qualità delle cellule per applicazioni cliniche».

Il prossimo passo è lo studio clinico
Ora si prevede di estendere questo studio a test clinici sull’uomo. Una caratteristica dello studio è il metodo utilizzato per valutare la sopravvivenza cellulare nei cervelli ospite. I ricercatori hanno dimostrato che la risonanza magnetica (MRI) e la tomografia elettronica di posizione (PET) sono opzioni per valutare l’intervento post-operatorio del paziente. «MRI e PET sono modalità di imaging non invasive – ha spiegato Takahashi – Dopo il trapianto di cellule, dobbiamo osservare regolarmente il paziente, per cui è preferibile un metodo non invasivo».
Il team di ricerca ora spera si possa iniziare a reclutare i pazienti per questa terapia a base di iPS prima della fine del prossimo anno.