28 marzo 2024
Aggiornato 11:30
Linfoma non Hodgkin a grandi cellule

Nuova terapia genica contro il cancro. Trasforma le cellule in killer. Approvato dall'FDA

Approvata la nuova terapia genica dall'Fda Usa. Via libera a Yescarta, la terapia cellulare CAR-T per gli adulti con determinati tipi di linfoma a cellule B di grandi dimensioni o non-Hodgkin. Le cellule T diventano dei killer del tumore

Cellule killer contro il linfoma e la terapia genica CAR-T
Cellule killer contro il linfoma e la terapia genica CAR-T Foto: Shutterstock

STATI UNITI – La Food and Drug Administration (FDA), l’organismo governativo americano che regolamenta l’utilizzo e la certificazione delle procedure sanitarie ha approvato Yescarta, la terapia cellulare CAR-T per il trattamento degli adulti con determinati tipi di linfoma a cellule B di grandi dimensioni o non-Hodgkin. Secondo i responsabili della Gilead e i ricercatori questo evoluto tipo di terapia genica è capace di riconfigurare le cellule immunitarie del paziente (ossia le cellule T), trasformandole in veri e propri killer del cancro. Il trattamento è al momento indirizzato agli adulti che siano refrattari alla chemioterapia o non abbiano risposto alle cure.

La terapia genica Yescarta è la seconda
L’FDA, in un comunicato, fa notare che Yescarta (axicabtagene ciloleucel) non è il primo prodotto di terapia genica approvato negli Stati Uniti, ma il secondo. Tuttavia, è la prima per alcuni tipi di linfoma non-Hodgkin (NHL) – sintomo di quale nuovo corso sta prendendo la cura del cancro. Yescarta è una terapia genica a base di cellule T o recettore di antigene chimerico (CAR), «Oggi si posa un’altra pietra miliare nello sviluppo di un nuovo paradigma scientifico per il trattamento di gravi malattie – ha dichiarato nel comunicato il Commissario FDA, dottor Scott Gottlieb – Negli ultimi decenni la terapia genica è andata da un concetto promettente a una soluzione pratica per forme mortali e in gran parte non manipolabili del cancro». L’approvazione di questa nuova terapia, sottolinea ancora Gottlieb, è la dimostrazione del continuo balzo in avanti di questa nuova promettente area della medicina, e l’FDA è impegnata a «sostenere e ad accelerare lo sviluppo di questi prodotti».

Il linfoma a cellule B (DLBCL) o Non-Hodgkin
Questo tipo di linfoma è il più comune tipo di NHL negli adulti. I linfomi Non-Hodgkin sono tumori che si sviluppano in alcune cellule del sistema immunitario e possono essere sia in rapida crescita (aggressiva) che in lenta crescita, spiega l’FDA. Nei soli Stati Uniti vengono diagnosticati circa 72mila nuovi casi l’anno. Mentre un caso su tre è rappresentato dal Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL). Nello specifico, Yescarta è stato approvato per l’uso in pazienti adulti con quest’ultimo tipo di tumore (e che non abbiano risposto ad almeno due tipi di trattamenti tradizionali), ma anche per coloro che sono affetti da Linfoma a cellule B mediastiniche di grandi dimensioni, linfoma a cellule B di alto grado e DLBCL derivanti da linfoma follicolare. Yescarta non è indicato per il trattamento di pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale, sottolinea l’FDA.

Un trattamento personalizzato a misura di paziente
Come spesso avviene per le terapie genetiche e immunoterapiche, anche Yescarta è personalizzato. Ogni dose, infatti, sfrutta il sistema immunitario personale in modo da offrire la migliore forma di attacco alle cellule cancerose. Nella fattispecie, vengono raccolte le cellule T del paziente, per poi essere modificate geneticamente in modo da includere un nuovo gene che attacca e uccide le cellule del linfoma. Una volta che queste cellule sono stato modificate, vengono infuse nel paziente. «L’approvazione di Yescarta porta questa innovativa classe di terapie a cellule CAR-T a un ulteriore gruppo di pazienti affetti da tumore con poche altre opzioni: gli adulti con determinati tipi di linfoma che non hanno risposto ai trattamenti precedenti», ha spiegato il dott. Peter Marks, direttore del Centro di valutazione e ricerca biologica dell’FDA (CBER).

Uno studio ne conferma l’efficacia e la sicurezza
Sul fronte efficacia e sicurezza, la terapia Yescarta è stata confermata da uno studio clinico (sull’uomo) multicentrico che ha coinvolto più di 100 adulti con linfoma a cellule B di tipo refrattario o recidivato. Il tasso di remissione completa dopo il trattamento con Yescarta è stato del 51% – un risultato eccezionale. Tuttavia, come per tutti i trattamenti contro il cancro, anche Yescarta può causare effetti collaterali di un certo rilievo, che sono da tenere in conto. Per esempio, come riportato sul ‘foglietto illustrativo’, il trattamento può provocare la sindrome da rilascio delle citochine (CRS), che è una risposta sistemica all’attivazione e alla proliferazione di cellule CAR-T che provoca febbre alta e sintomi influenzali e tossicità neurologiche – avverte l’FDA nel comunicato. «Sia CRS che le tossicità neurologiche possono essere fatali o pericolose per la vita. Altri effetti indesiderati includono infezioni gravi, bassi livelli di cellule del sangue e un sistema immunitario indebolito. Gli effetti indesiderati dal trattamento con Yescarta di solito appaiono entro le prime due o due settimane, ma alcuni effetti collaterali possono verificarsi in seguito». In ogni caso, l’FDA richiede anche al produttore di condurre uno studio osservazionale post-marketing che coinvolga pazienti trattati con Yescarta in modo da valutare ulteriormente la sicurezza a lungo termine.