22 aprile 2019
Aggiornato 11:30
Terapia genica per la sclerosi multipla

Sclerosi multipla, ecco la molecola che fa regredire la malattia in breve tempo

Ricercatori statunitensi sono riusciti a ideare una terapia genica che inverte la progressione della sclerosi multipla e i risultati sono impressionanti. Il segreto è in una proteina che dalle staminali che riduce l'infiammazione nel cervello

Un farmaco che inverte la progressione della sclerosi multipla
Un farmaco che inverte la progressione della sclerosi multipla ( Shutterstock )

Una nuova tecnica di terapia genica potrebbe finalmente salvare la vita di molte persone arrestando la progressione della sclerosi multipla. La scoperta la si deve ai ricercatori della University of Florida Health che sono riusciti a testare con successo la nuova cura su modello animale. Se il tutto verrà confermato presto questa temibile malattia sarà solo un ricordo.

Connubio tra farmaci e geni
La ricerca, pubblicata su Molecular Therapy, si è concentrata sulla combinazione di un gene deputato alla produzione di una proteina denominata glicoproteina oligodendrocita mielinica e un farmaco già esistente. La tecnica è per ora stata testata solo su cavie da laboratorio affette da patologia ma i risultati sembrano essere entusiasmanti. È molto probabile, quindi, che in un futuro vicino si potranno sviluppare medicinali in grado di curare sclerosi multipla e altre malattie autoimmuni.

Attivazione di cellule immunitarie
Durante lo studio, il team di ricerca è riuscito a utilizzare alcuni virus geneticamente modificati e resi totalmente innocui denominati virus adeno-associati. In questo modo è stato possibile fornire un gene direttamente collegato alla produzione della glicoproteina oligodendrocita mielinica a livello epatico. Il virus è stato quindi in grado di scatenare la produzione delle cellule T regolatorie che hanno il compito di sopprimere l’attacco del sistema immunitario tipico della sclerosi multipla. «Utilizzando una piattaforma di terapia genica testata clinicamente, siamo in grado di indurre cellule regolatorie molto specifiche che mirano alle cellule auto-reattive che sono responsabili di causare la sclerosi multipla», ha dichiarato Brad E. Hoffman, dottore e assistente di professione nel Dipartimenti di pediatria e neuroscienze presso l'Università della Florida College of Medicine.

La differenza tra una persona sana e affetta da sclerosi multipla
Le cellule T regolatorie generalmente hanno il compito – nelle persone sane – di frenare l’attività nociva delle cellule T effetrici auto reattive. Il problema principale è che nei pazienti affetti da sclerosi multipla ciò non avviene. Inoltre le cellule T regolatorie hanno anche il compito di prevenire il danno mielinico causato dalle T effettrici e auto-reattive. D’altro canto l’adeno-virus modificato è in grado di riportare la funzione immunitaria allo stato normale «Utilizzando una piattaforma di terapia genica testata clinicamente siamo in grado di indurre la produzione di cellule T regolatorie molto specifiche che attaccano le cellule T auto-reattive, responsabili dello sviluppo della sclerosi multipla».

Efficacia dimostrata
La glicoproteina oligodendrocita mielinica sembra essere stata efficace nel prevenire e invertire la distrofia muscolare già da sola. I gruppi di topi che hanno ricevuto la terapia genica sono riusciti a non sviluppare l’equivalente della nostra sclerosi multipla (encefalomielite autoimmune sperimentale). Mentre in un altro esperimento tutti i topi affetti dalla patologia hanno evidenziato un’inversione significativa della malattia dopo soli otto giorni di terapia genica. Ma il lato ancor più sorprendente è che dopo sette mesi gli animali non avevano ancora mostrato alcun segno di malattia. Al contrario del gruppo di controllo che ha cominciato a stare male dopo 14 giorni.

Miglioramento dell’efficacia
Come se non bastasse, l’efficacia è stata ulteriormente aumentata combinando la terapia genica con un farmaco tradizionalmente utilizzato come antirigetto in caso di trapianto di organi. I topi che hanno potuto beneficiare della terapia combinata hanno assistito a una remissione dell’80% dopo aver sviluppato una paralisi dell’arto. «Questo dimostra che la combinazione utilizzata può essere particolarmente efficace per arrestare rapidamente la paralisi», «se possiamo offrire una remissione a lungo termine per le persone e una qualità di vita migliore a lungo termine, questo è un risultato molto promettente», continua Hoffman.

Risultati entusiasmanti
Nonostante i risultati siano davvero entusiasmanti ora si dovrà passare alla sperimentazione sugli esseri umani cercando di comprendere a fondo qual è il meccanismo in grado di portare alla remissione della malattia. «Prima che la terapia possa essere testata negli esseri umani in uno studio clinico sarà però necessaria un’ulteriore ricerca su altri modelli preclinici», conclude Hoffman. La ricerca è stata finanziata con sovvenzioni della National Multiple Sclerosis Society, il National Institutes of Health e il Children’s Miracle Network.