Ricerca medica

Fibrosi cistica: una speranza di cura dai ricercatori italiani

Una nuova molecola potrebbe essere la soluzione alla fibrosi cistica. Ma per la commercializzazione del farmaco ci vorrà ancora un po’ di tempo

Una molecola contro la fibrosi cistica
Una molecola contro la fibrosi cistica (Alex_Traksel | Shutterstock)

TORINO - Buone news per i pazienti che soffrono di fibrosi cistica. A fare qualche passo avanti nella ricerca e a offrire nuove speranze di cura questa volta sono stati alcuni scienziati italiani. Hanno infatti scoperto una nuova molecola che agisce positivamente sul sistema immunitario.

Una nuova prospettiva di trattamento
Grazie ai ricercatori dell’Università del Piemonte Orientale di Vercelli è stato possibile individuare una molecola in grado di agire selettivamente sul sistema immunitario. Il suo nome è Timosina α1, una sostanza che sembra avere tutte le caratteristiche per essere promossa come la prossima candidata nella terapia della fibrosi cistica.

Cos’è la Timosina α1?
La Timosina α1 è un peptide, i cui effetti positivi sono stati studiati dalla professoressa Luigina Romani (Università di Perugia) e da Enrico Garaci dell’Università San Raffaele di Roma. La molecola è stata oggetto di ricerca anche da Luigi Maiuri, professore di Pediatria generale e specialistica presso il Dipartimento di Scienze della Salute, a Novara, e Direttore scientifico dell’Istituto Europeo per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (IERFC Onlus) dell’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano.

Un’azione diretta sul sistema immunitario
Questa particolare molecola sembra influire positivamente sul sistema immunitario, avviando processi di ricostruzione e riducendo al tempo stesso gli stati infiammatori che si sviluppano per lo più a livello polmonare. «Abbiamo dimostrato l’efficacia di azione di questa molecola su cellule prelevate da alcuni pazienti, con risultati sorprendenti», dichiarano il professor Luigi Maiuri e Mauro Pessia, docente all’Università di Perugia.

Cos’è la fibrosi cistica
È una patologia che colpisce l’apparato respiratorio e digestivo. A causa dell’abnorme produzione di muco viene anche chiamata mucoviscidosi. Gli esperti della Lega Italiana Fibrosi Cistica sottolineano che gli effetti possono essere molto diversi da persona a persona, tuttavia «la persistenza dell’infezione e dell’infiammazione polmonare che causa il deterioramento progressivo del tessuto polmonare è la maggior causa di morbilità nei pazienti affetti da fibrosi cistica». La causa della fibrosi cistica è sempre genetica e deriva da una mutazione del gene CTFR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)

  • Sapevi che…?
    Oggi la fibrosi cistica viene diagnosticata alla nascita attraverso uno screening neonatale. Tuttavia, seppur rarissimo, vi è un minimo rischio di falsi negativi. Colpisce, mediamente, un neonato su 2.5003.000. L’impatto mondiale della patologia conta 80.000 individui, di cui solo 30.000 sono residenti negli Stati Uniti.

A quando il nuovo farmaco?
Purtroppo a oggi non è ancora disponibile sul mercato un farmaco che contenga la Timosina α1. Nonostante, precisano i ricercatori, la molecola sia estremamente sicura. «Grazie a questo studio possiamo considerare la Timosina come un potenziale singolo agente efficace nella terapia della fibrosi cistica», conclude Allan Goldstein della George Washington University, che da anni è impegnato in studi sulla Timosina. A questo punto che dire? Ci aspettiamo che venga commercializzata al più presto e che possa salvare il maggior numero possibile di pazienti.