Alzheimer, un nuovo farmaco riduce dell’80% la progressione della malattia

TORONTO – Poter rallentare la progressione di una malattia devastante come l’Alzheimer sarebbe già un grande passo avanti nella cura. E questo, almeno sulla carta, è quanto promette un nuovo farmaco i cui effetti sono stati testati in uno studio poi presentato a Toronto (Canada) durante la Conferenza Internazionale sull’Alzheimer. Dai primi risultati si è osservato che è in grado di agire fino all’80%.

Milioni le vittime
Nel mondo, a oggi, si stima che siano più di 30 milioni le persone colpite dalla malattia di Alzheimer. Di queste, circa 600mila soltanto in Italia. Numeri da capogiro, che sono purtroppo destinati ad aumentare, vista la tendenza a salire da parte dei tassi d’incidenza. Per questo motivo, gli sforzi degli scienziati sono concentrati nel trovare una cura definitiva – o che possa almeno arginare il fenomeno – per una patologia che allo stato attuale di cure non ne ha.

Risultati senza precedenti
A detta dei ricercatori che hanno condotto lo studio, i risultati ottenuti con questo ‘nuovo’ farmaco, e dopo trent’anni di ricerca, sono senza precedenti. Noto con la sigla LMTX, il medicinale agisce sui livelli di proteine Tau aggregate o mal ripiegate, riducendole fino all’80%. Basato sul famoso blu di metilene, un composto utilizzato da molti anni come colorante o disinfettante, il nuovo farmaco ha superato i test clinici di fase III. «Il completamento dello studio di fase III su un farmaco che ha come bersaglio la Tau è un evento significativo nella storia della ricerca sulla malattia di Alzheimer e sulla demenza – ha spiegato la dottoressa Maria C. Carrillo, PhD, Direttore Scientifico dell’Alzheimer’s Association – Nell’Alzheimer, lo scenario più probabile per il trattamento futuro sarà quello di affrontare la malattia da più angolazioni».

Lo studio
Per questa fase di ricerca sono stati arruolati 891 soggetti che presentavano sintomi lievi o moderati della malattia di Alzheimer. I partecipanti sono poi stati suddivisi a caso in tre gruppi, di cui gli appartenenti al primo gruppo (15%) hanno ricevuto LMTX da solo; quelli del secondo gruppo hanno assunto LMTX in combinazione con altri trattamenti che stavano già seguendo e infine, i restanti hanno assunto un placebo – facendo da controlli. Dopo 15 mesi di trattamento, i test sulle funzioni cognitive hanno rilevato che i pazienti trattati soltanto con il nuovo farmaco avevano avuto un decadimento funzionale significativamente più lento rispetto al gruppo placebo, sia nelle funzioni cognitive che nello svolgere i compiti quotidiani normali come mangiare o vestirsi. «Nel complesso – sottolinea Claude Wischik dell’Università di Aberdeen nel Regno Unito e co-fondatore dell’azienda TauRx Pharmaceuticals che ha sviluppato LMTX – il farmaco ha rallentato la progressione di circa l’80%». Nonostante lo studio non abbia raggiunto gli end point co-primari, i ricercatori fanno notare che il farmaco sperimentale ha permesso riduzioni significative nel tasso di progressione della malattia in tre valutazioni chiave. Queste si compongono di una valutazione cognitiva (ADAS-Cog), una valutazione funzionale (ADCS-ADL) e una valutazione del livello di atrofia cerebrale (volume del ventricolo laterale o LVV).

Una promessa
Gli autori dello studio ritengono che i risultati siano una reale promessa per giungere a una possibile cura della malattia. «In uno studio di queste dimensioni – ha commentato Serge Gauthier della McGill University di Montreal (Canada) presentando i risultati dello studio –  è incoraggiante vedere miglioramenti di tale portata nei test, ed è rassicurante vedere le prove a supporto che arrivano dalle scansioni cerebrali. In un settore che è stato afflitto da tanti fallimenti di nuovi farmaci arrivati negli studi in fase avanzata, e in cui non si sono registrati progressi terapeutici significativi negli ultimi 10 anni, sono entusiasta della promessa rappresentata da Lmtx».

Solo con questo farmaco
I promettenti risultati ottenuti con l’assunzione del nuovo farmaco sperimentale non sono stati ottenuti nemmeno nel gruppo trattato con LMTX in combinazione con i trattamenti standard utilizzati ancora oggi – suggerendo che l’assunzione del nuovo farmaco in una modalità ‘monoterapica’ permette di ottenere risultati migliori. Oltre a questo, il trattamento con LMTX si configura come il primo il cui effetto clinico è sostenuto da prove sul ritardo della progressione dell’atrofia cerebrale supportate da scansioni con risonanza magnetica o MRI.

Un’azione diversa
«I risultati che abbiamo osservato in questo studio confermano i risultati che abbiamo visto nel nostro studio di fase 2, in cui è stata somministrata una versione precedente del farmaco come monoterapia – fa notare Claude Wischik, professore di Psichiatria presso l’Università di Aberdeen e co-fondatore di TauRx – I risultati che vediamo in quei pazienti che non assumono farmaci per la malattia di Alzheimer mostrano il notevole potenziale di LMTX come monoterapia sia lieve e moderata della patologia». I test condotti con il nuovo farmaco hanno preso di mira i cosiddetti ammassi (o grovigli) di proteina Tau, che accumulandosi nel cervello dei pazienti con Alzheimer ne compromettono le funzioni cerebrali. Questa azione è diversa dalla maggioranza dei farmaci utilizzati a oggi e che hanno come bersaglio la proteina beta-amiloide, la quale si accumula anch’essa nel cervello, formando le note placche che molti esperti ritengono essere una delle cause principali dei sintomi della malattia e della degenerazione cerebrale.