SLA, biologi identificano un promettente farmaco per il trattamento della malattia

A volte ci sono farmaci utilizzati per il trattamento di certe malattie che si scoprono essere efficaci anche per altre malattie. Spesso, poi, capita che questi stessi farmaci siano più attivi per malattie per le quali non erano indicati. È il caso di un medicinale chiamato Telbivudina, di norma utilizzato nel trattamento dell’epatite, che si è rivelato essere in grado di rallentare la progressione della SLA, la sclerosi laterale amiotrofica, nota anche con il nome di morbo di Lou Gehrig.

La scoperta

Ad aver scoperto questa doppia valenza del farmaco Telbivudina sono stati i biologi dell’Università di Alberta, Ted Allison e Michèle DuVal. Gli scienziati hanno analizzato gli effetti del farmaco che si indirizza a una proteina chiamata SOD1, implicata nell’accumulo di proteine mal ripiegate nella maggioranza dei pazienti con SLA. «Abbiamo dimostrato che la Telbivudina può ridurre notevolmente le proprietà tossiche della SOD1 e migliorare la salute del soggetto, quella dei motoneuroni con migliorie anche nel movimento», ha commentato Ted Allison.

Lo studio

Per identificare i farmaci che avessero il potenziale di bersagliare SOD1, i ricercatori hanno utilizzato simulazioni al computer. Da questa lista, gli scienziati hanno identificato e testato i candidati più probabili. I farmaci sono poi stati testati su modello animale. «La SLA non è ben compresa – ha sottolineato Michèle DuVal, autrice principale dello studio – Non sappiamo ancora esattamente che cosa va male prima nei motoneuroni o come il comportamento anomalo SOD1 provoca tossicità. Perché c’è ancora molto da imparare circa la malattia, la comunità di ricerca sulla SLA si concentra sia sulla comprensione della SLA che sullo sviluppo di terapie promettenti». Il prossimo passo per i ricercatori sarà quello di condurre ulteriori test per vedere quanto sia efficace la Telbivudina è nel ridurre la progressione della SLA in altri modelli animali.

Un farmaco già approvato

La scoperta, fanno notare gli scienziati, è particolarmente interessante perché il farmaco è già in uso per il trattamento di pazienti affetti da epatite. Per questo motivo, è già stato approvato dalle autorità sanitarie. Cosa che agevola l’avvio di studi clinici in pazienti umani che potranno così essere condotti in tempi brevi. Il farmaco, «è già dimostrato essere sicuro da usare nei pazienti, e ha ottime potenzialità di riuso da utilizzare in un nuovo ambiente clinico contro la SLA», ha fatto notare il dott. Allison.

Riferimento: Michèle G. DuVal et al. ‘Tryptophan 32 mediates SOD1 toxicity in a in vivo motor neuron model of ALS and is a promising target for small molecule therapeutics’ – Neurobiology of Disease (2018). DOI: 10.1016/j.nbd.2018.11.025.