Addio colesterolo: basta una sola iniezione per tutta la vita

Una sola iniezione potrebbe risolvere per sempre il problema colesterolo cattivo che affligge molti pazienti in tutta Italia. L’idea è stata sviluppata proprio nella nostra penisola, più precisamente presso il Centro di ingegneria genetica (Ceinge). E i risultati ottenuti sono estremamente promettenti tanto da far pensare che presto molte persone potranno smettere di convivere ogni giorno farmaci che, in alcuni casi, potrebbero anche essere pericolosi. Ecco tutti i dettagli.

Pochi anni
Se le sperimentazioni verranno confermate, probabilmente fra poco più di cinque anni, avremo tutti a disposizione la terapia genica denominata VirOCol. Il medicinale è stato reso possibile grazie al coordinamento del biologo molecolare Lucio Pastore e la sperimentazione clinica (sull’uomo) potrebbe essere pronta entro pochi anni.

Una sola somministrazione per tutta la vita
Ci sono due cose che la gente odia delle terapie: la prima è che possono provocare effetti collaterali e la seconda è che durano troppo tempo. Ma VirOCol, probabilmente, risolverà entrambi i problemi. «Il nostro obiettivo è quello di sviluppare un farmaco che permetta di abbassare il colesterolo cattivo con una sola somministrazione in tutta la vita», spiega Leggiero.

Come è stato prodotto il farmaco
Il farmaco è un vero e proprio prodotto di ingegneria genetica e come tale possiede delle potenzialità straordinarie che nessun altro medicinale comune è in grado di offrire. «Abbiamo preso un virus comune, lo abbiamo reso del tutto innocuo e lo abbiamo sfruttato come ‘navetta’ per trasportare un gene chimerico, appositamente costruito in laboratorio, che permette la produzione di una proteina capace di rimuovere il colesterolo Ldl che circola nel sangue».

Come funziona
Il funzionamento di VirOCol è molto semplice: il virus viene iniettato per via intramuscolare allo scopo di utilizzare il muscolo come un bioreattore. Ciò significa che è in grado di produrre quantità elevate di una proteina terapeutica che, poco tempo dopo, entrerà nel circolo ematico. Ed è proprio grazie a questa che il colesterolo verrà imprigionato per poi essere consegnato alle cellule che lo smaltiranno. Ma il lato ancor più sorprendente è che il virus continua ad operare per tutta la vita perché rimane invisibile al sistema immunitario e può lavorare indisturbato.

Risultati eccezionali
Come sempre, le prime sperimentazioni, devono essere eseguite su modello animale e, nel caso di VirOCol, sono stati ottenuti risultati eccezionali. «I primi test li abbiamo condotti su topi in cui il colesterolo alto era causato da un’alterazione genetica, proprio come accade nelle persone con ipercolesterolemia familiare. I risultati dimostrano che la terapia genica abbassa in maniera duratura sia il colesterolo totale che quello cattivo (LDL), riducendo i danni aterosclerotici che il colesterolo provoca sui vasi sanguigni. Se ulteriori studi nei modelli animali confermeranno questi dati, potremmo partire con la sperimentazione sull’uomo entro 5-7 anni», conclude Leggero.