15 luglio 2020
Aggiornato 05:30
Epidermolisi Bollosa

Ecco il bambino farfalla: una pelle geneticamente modificata gli ha salvato la vita

Un bambino affetto da una malattia tanto rara quanto grave che non gli permetteva di condurre una vita normale. Un miracoloso intervento «genetico» gli ha salvato la vita

Hassa, il bambino farfalla
Hassa, il bambino farfalla Shutterstock

MODENA - Il suo nome è Hassan ed è uno splendido bambino affetto da una malattia tanto rara quanto devastante che non gli permette di vivere una vita normale. La sua pelle, infatti, è talmente sottile e delicata che anche un semplice sfioramento potrebbe causargli serie lesioni particolarmente dolorose. Per fortuna, però, un team di scienziati di Modena è riuscito a trovare un metodo rivoluzionario che gli consentirà di vivere esattamente come tutti gli altri bambini. Ecco il miracoloso caso apparso tra le pagine di Nature.

Una malattia rarissima
Probabilmente dal primo momento in cui una persona comprende di essere affetta da una malattia rarissima, diviene in preda al panico. Se la patologia è misconosciuta, infatti, significa che sono stati impiegate poche risorse nella ricerca e con molte probabilità le cure sono scarse o nulle. Nel caso di Hassan, invece, la fortuna è stata dalla sua parte. E un intervento rivoluzionario - reso possibile grazie alla collaborazione tra il Centro di Medicina Rigenerativa Stefano Ferrari di Unimore (Modena), lo spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate e cliniche universitarie europee - gli ha salvato la vita.

Epidermolisi Bollosa
La malattia da cui è affetto il piccolo Hassan si chiama Epidermolisi Bollosa e i soggetti che ne sono affetti «sono conosciuti come bambini farfalla perché sono così delicati che basta un minimo contatto per creare sulla loro pelle dolorose bolle e lesioni. Il nome scientifico della patologia è Epidermolisi Bollosa ed è una malattia rara dovuta a un difetto nei geni deputati alla produzione delle proteine responsabili dell’adesione dell’epidermide al derma», spiega il professor Michele De Luca, direttore del Centro di Medicina Rigenerativa Stefano Ferrari.

Le prime ricerche
De Luca studia da oltre trent’anni le cellule staminali epidermiche che coltiva in laboratorio grazie a una tecnica ideata in America. Queste inizialmente venivano adoperate come trattamento salvavita per ustionati gravi. Ma con il tempo ha tentato nuove modifiche genetiche fino ad essere arrivato a uno dei traguardi più importanti per la storia dell’umanità: le cellule geneticamente modificate possono essere utilizzate anche per l’Epidermolisi Bollosa.

Una storia triste finita bene
Hassan nel 2015 era ricoverato all’Ospedale di Bochum (Germania). Allora aveva 7 anni e la sua forma di Epidermolisi Bollosa era talmente grave che è stato necessario indurre il coma farmacologico. Questa aveva lo scopo di ridurre i dolori insopportabili con cui era costretto a convivere a causa della perdita – quasi totale – della pelle. In quel periodo il team tedesco di medicina che assisteva il piccolo malato si è rivolto al professor De Michele. Nuove speranze erano in arrivo e vennero messi a punto alcuni protocolli clinici che autorizzavano l’intervento sperimentale.

Tre interventi di ingegneria genetica
Inaspettatamente i tempi di attesa sono stati abbastanza brevi e tra la fine del 2015 e l’inizio del 2016, al bambino vennero eseguiti ben tre interventi. Questi resi possibili grazie alla collaborazione della professoressa Graziella Pellegrini, coordinatrice della Terapia Cellulare. Le operazioni avevano lo scopo di sostituire interamente l’epidermide del bambino con veri e propri lembi cutanei geneticamente modificati.

Merito di un finanziamento da 13 milioni di euro
«Il Centro di Medicina Rigenerativa è uno dei maggiori interventi sinora sostenuti dalla Fondazione che, grazie alla lungimiranza della precedente consiliatura, lo ha finanziato interamente con un impegno di oltre 13 milioni di euro. Tutto questo è stato possibile grazie a un modello virtuoso di collaborazione tra la città, la Fondazione e l’Università di Modena e Reggio Emilia, alla quale va il grande merito di aver consolidato in pochi anni un forte interesse nei confronti della sperimentazione biomedica», ha dichiarato Paolo Cavicchioli, presidente della Fondazione Cassa di Risparmio di Modena.

Ora piccolo sta bene
Gli interventi sono andati a buon fine e dopo soli 8 mesi, Hassan è potuto tornare alla vita di sempre, anzi a una qualità della vita nettamente migliorata e del tutto simile a un bambino che non è affetto da Epidermolisi Bollosa. «Non finirò mai di ringraziare i medici per il miracolo scientifico che sono riusciti a compiere. Tutti i bimbi colpiti da questa patologia dovrebbero avere la possibilità di essere curati con queste rivoluzionarie terapie», ha dichiarato il padre