DNA modificato: ecco come CRISPR cambierà per sempre le nostre vite

Immaginate un mondo privo di qualsiasi malattia, dove gli esseri umani – ancora prima di nascere – sono stati resi immuni alla maggior parte delle patologie esistenti. E se proprio hanno bisogno di un trapianto possono farlo senza tempi di attesa: a fornirlo ci sono dei maiali geneticamente modificati che possono salvare qualsiasi vita in caso di emergenza. Fantascienza? No. Una possibile realtà con la tecnica CRISPR.

Cos’è la tecnica CRISPR?
La tecnica CRISPR è attualmente la pratica più conosciuta e sfruttata di editing del genoma. Grazie a questa scoperta gli scienziati di oggi possono correggere gli errori del nostro DNA in maniera mirata.

Come funziona la tecnica CRISPR
La tecnica CRISPR/Cas9 è, in sostanza, un taglia e incolla del genoma. Per farlo viene sfruttata una particolare proteina che fungono da forbici molecolari per tagliare il DNA esattamente laddove c’è un errore. Tale proteina si chiama Cas9 e viene munita di una sequenza di RNA identica a quella del pezzo di DNA che si vuole eliminare. In questo modo, una volta arrivati all’obiettivo, la sequenza di DNA alterata viene sostituita o aggiustata in maniera del tutto naturale.

Le varie correlazioni
Una volta che Cas9 entra nel bersaglio desiderato, gli scienziati possono effettuare una grande varietà di modifiche. Per esempio indurre mutazioni puntiformi del tutto identiche a quelle naturali, oppure correggere tutte le lettere genetiche al fine di far funzionare un gene che in origine era difettoso. Ma, ancor meglio, sostituire completamente il segmento di DNA. E il lato positivo è che il sistema è compatibile con tutti gli organismi viventi dai semplici batteri al  più evoluto essere umano.

Un problema etico?
Nonostante questa pratica potrebbe portare, un giorno, a non soffrire più di alcuna malattia grazie all’editing genetico effettuato sugli embrioni, c’è chi afferma di essere preoccupato. A detta di alcune persone, infatti, potrebbero esserci dei problemi di tipo etico perché alterando il DNA degli embrioni verrebbe per forza alterato anche quello delle generazioni future. Il che fa abbastanza sorridere se si pensa che è questo il punto di forza dell’editing genetico: potenzialmente nasceranno bambini completamente immuni da gravi patologie.

Gli «effetti collaterali» di CRISPR
Recentemente su Nature Methods, il team guidato da Kellie Schaefer ha evidenziato un problema non da poco, relativo alla tecnica CRISPR. Pare che in seguito all’utilizzo di tale metodica possa generarsi tutta una serie di effetti a catena, ovvero mutazioni non controllate, denominate off-target. Ma da un recente rapporto incaricato dalla Commissione europea sembrava che tali mutazioni fossero del tutto sotto controllo. «In confronto agli effetti indesiderati delle tecnologie convenzionali, gli effetti fuori-bersaglio delle nuove biotecnologie sono rari». Peccato però che Schaefer affermi l’opposto: le mutazioni genetiche sono milioni e incontrollabili. Tuttavia pare che lo studio in questione abbia altrettanti punti deboli: il primo è il numero esiguo di pazienti, ovvero due soli topi utilizzati nello studio. «Penso che questa sia la prima volta che vedo una pubblicazione in cui il numero degli autori (6) e delle affiliazioni (7) supera il numero degli animali usati», ha commentato ironicamente un ricercatore. Inoltre sembra che i due topi erano persino fratelli e, come se non bastasse, le mutazioni genetiche attribuibili a CRISPR erano già evidenti prima dell’editing genetico. Insomma, c’è chi rema contro, ma per fortuna la scienza va avanti e i ricercatori non si perdono d’animo.