Contro la sclerosi multipla arrivano le staminali neurali

MILANO – Una grande svolta nel trattamento della sclerosi multipla arriva dai ricercatori dell’Ospedale San Raffaele di Milano. Per la prima volta è stata sperimentata una cura con le cellule staminali neurali su un paziente affetto da sclerosi multipla cronica in stadio avanzato. A questo primo evento, seguirà uno studio su altri 11 pazienti (12 in tutto). L’annuncio è stato dato ieri da Gianvito Martino, direttore scientifico dell’Ospedale San Raffaele, durante il congresso della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla a Roma.

Il primo studio
Quello che verrà condotto dall’équipe del San Raffaele è il primo studio clinico a utilizzare la terapia STEMS, un’infusione di cellule staminali neurali che, da progenitrici, sono in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. La terapia prevede l’infusione delle staminali neurali per mezzo di una puntura lombare. Queste sono immesse direttamente nel liquido cerebrospinale, e da qui possono raggiungere cervello e midollo spinale, ovvero i due bersagli da cui inizia l’azione delle cellule. Questo, «è uno studio cosiddetto di fase I, cioè uno studio che valuta la sicurezza del trattamento, e non la sua efficacia», sottolinea il dottor Martino.

Il primo paziente
Dopo la prima sperimentazione sul primo paziente, lo studio proseguirà con l’affiancamento di altri malati, per un totale di 12 pazienti. Questi saranno poi suddivisi in quattro gruppi, di 3 pazienti cadauno. Ogni membro dei diversi gruppi riceverà altrettanto diverse quantità di cellule staminali neurali: si parte da 50 milioni per il primo gruppo fino ad arrivare a 400 milioni nel caso del quarto gruppo. I partecipanti saranno poi seguiti e assistiti all’interno del Centro per la Sclerosi Multipla dell’Ospedale San Raffaele di Milano, e dall’équipe clinica guidata da Giancarlo Comi.

Perché i gruppi
La decisione di suddividere i pazienti i quattro gruppi si è resa necessaria poiché i ricercatori intendono essere sicuri che non ci siano effetti collaterali non calcolati. Per questo motivo devono trascorrere almeno 15 giorni, ossia il tempo sufficiente fra il trattamento di un paziente e l’altro e 3 mesi tra i vari gruppi. Se non ci saranno ostacoli, si prevede di completare la fase di somministrazione entro un anno. Dopo di che, seguiranno 2 anni di controlli al fine di osservare l’eventuale insorgenza di effetti collaterali.

Ieri e oggi
«Oggi è facile intuire la potenzialità di questo approccio innovativo – fa notare il dottor Martino – ma quando abbiamo iniziato a lavorarci, delle cellule staminali si sapeva ben poco, e nulla si sapeva di come le si sarebbe potute utilizzare nella SM. La FISM però ci ha visto lungo e ha scommesso su questa ricerca».
«Siamo stati pionieri nella ricerca di terapie per la SM basate sulle cellule staminali – aggiunge Mario Alberto Battaglia, Presidente della FISM Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – Nel 2000 ancora non si investiva nella ricerca in questo campo e noi ci abbiamo fortemente creduto finanziando il percorso di ricerca con le staminali neurali, mesenchimali ed ematopoietiche. Con il passare degli anni la scienza ci ha dato ragione. Oggi siamo a un punto di svolta molto importante per conoscere il potenziale del trattamento con cellule staminali neurali».

Come funziona
Ma come funziona la terapia? «Il ragionamento di base è semplice: nelle forme progressive di malattia sappiamo che continua a essere presente una sorta di attività infiammatoria dannosa sia a livello cerebrale che midollare – ha spiegato Martino – Le nostre cellule, nei modelli animali di malattia, hanno dimostrato di riuscire a combattere questo tipo di infiammazione. In più, sempre negli animali, sappiamo che, una volta entrate nel tessuto nervoso, le nostre cellule sono anche in grado di stimolare la produzione di sostanze neuroprotettive, che possono prevenire e ridurre il danno della mielina e, conseguentemente, degli assoni. Non è quindi escluso che entrambi questi meccanismi d’azione si possano attivare con il trapianto».
«Pochissimi centri al mondo sono in grado di produrre queste cellule in modo adeguato: noi ci siamo riusciti. Abbiamo, infatti, messo a punto un protocollo di produzione simil-industriale che ha generato un prodotto medicale (le cellule staminali) per uso umano: in altre parole, una terapia che abbiamo chiamato STEMS e che produciamo grazie alla collaborazione di una cell-factory no profit certificata da AIFA, il Laboratorio Stefano Verri che afferisce alla Fondazione Tettamanti sita presso l’Ospedale San Gerardo di Monza» conclude Gianvito Martino.