13 dicembre 2018
Aggiornato 05:00

Vi presentiamo il farmaco più caro al mondo: costa 3 milioni e 500 mila euro ma salverà tanti bambini

E’ considerato il farmaco più caro al mondo. Ma AVSX-101 salverà molte vite umane con una sola iniezione
Il farmaco più caro al mondo: AVSX-101
Il farmaco più caro al mondo: AVSX-101 (funnyangel | Shutterstock)

Quando si parla di farmaci si sa che normalmente bisogna sborsare ingenti somme di denaro. Salvo per quelli considerati salva vita, nel quale il sistema sanitario fronteggia la maggior parte delle spese. Chiunque sia a pagare, comunque, è certo che il costo di alcuni medicinali è davvero molto elevato. Tra questi ce n’è uno che ha raggiunto una cifra da capogiro: 3 milioni e mezzo di euro. Ecco cosa serve e perché è così caro.

AVSX-101
Il nome del farmaco venduto a peso d’oro è AVSX-101. È stato recentemente messo in commercio in Svizzera e ha lo scopo di curare l’atrofia muscolare o, per meglio dire, una variante rarissima di atrofia. Il prezzo d’uscita ha fatto senz’altro accapponare la pelle a chiunque: 4 milioni di franchi svizzeri. Circa tre milioni e mezzo di euro. E non stiamo parlando di un trattamento a lungo termine ma di una sola, misera, iniezione.

Si guarisce?
A dispetto del prezzo, però, è importante sottolineare che una sola iniezione potrebbe porre per sempre fine alle sofferenze di tante persone affette da questa rara forma di atrofia muscolare. Il trattamento, particolarmente innovativo, è stato presentato alcuni giorni fa proprio da Novartis. Ciò significa che è molto probabile che nel 2019, la maggior parte dei paesi europei, gli Stati Uniti e il Giappone potrebbero avere a disposizione un medicinale d’avanguardia.

Chi potrà usare il farmaco?
Il farmaco è destinato ai bambini affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1. È considerata una malattia ereditaria piuttosto rara ma altamente pericolosa per la vita. Le vittime, infatti, non riescono a respirare o deglutire autonomamente e, per ovvi motivi, non possono neppure muoversi. Va da sé che il rischio di morte è sempre alle porte, specie nei primissimi anni di vita.  

Si può guarire dall’atrofia muscolare spinale?
Grazie a AVSX-101, molti bambini affetti da questa temibile malattia potranno finalmente guarire. Il farmaco, infatti, contiene virus modificati in maniera tale che l’organismo del bambino abbia a disposizione un gene che blocca la degenerazione muscolare. I test finora effettuati hanno dimostrato che i bambini hanno potuto superare tranquillamente i due anni di vita, situazione praticamente impossibile senza farmaco. Inoltre, alcuni sono riusciti anche a camminare. Insomma, il farmaco ha un costo decisamente alto ma potrà salvare la vita a molti bambini – sempre che tutti riescano a ottenerlo.