18 novembre 2018
Aggiornato 17:00

Approvato un nuovo farmaco per il trattamento di una rara malattia della cornea

Prodotto in uno stabilimento dell'Aquila, è stato sviluppato da Dompé e si prefigge come una risposta a una malattia oculare devastante
Occhi e malattie
Occhi e malattie (sruilk | shutterstock.com)

Buone notizie per chi soffre di problemi oculari e, in particolare, alla cornea. La Food and Drug Administration (Fda) degli Stati Uniti ha infatti approvato il primo farmaco, Oxervate (cenegermin), per il trattamento della cheratite neurotrofica, una malattia rara che colpisce la cornea, sviluppato e prodotto dall’azienda farmaceutica italiana Dompé.

Può essere devastante
«Mentre la prevalenza della cheratite neurotrofica è bassa, l’impatto di questa grave condizione su un singolo paziente può essere devastante – ha spiegato il dottor Wiley Chambers, oftalmologo presso il Centro per la valutazione e la ricerca di farmaci della FDA – L’approvazione di oggi fornisce un nuovo trattamento topico e un importante progresso che offre una guarigione corneale completa per molti di questi pazienti».

La cheratite neurotrofica
E’ una malattia degenerativa risultante da una perdita della sensazione corneale. La perdita della sensazione corneale altera la salute della cornea causando danni progressivi allo strato superiore della cornea, tra cui assottigliamento, ulcerazione e perforazione nei casi più gravi. La prevalenza della cheratite neurotrofica è stata stimata in meno di cinque su 10mila individui. «Abbiamo sviluppato Cenegermin grazie alla collaborazione costante con una comunità scientifica di eccellenza che ha contribuito allo sviluppo del farmaco nelle varie fasi, in centri di ricerca a livello internazionale», ha dichiarato Sergio Dompé, presidente e AD di Dompé farmaceutici.

Un importante traguardo
L’autorizzazione del trattamento da parte dell’FDA rappresenta un importante traguardo di tutto il comparto della ricerca italiana, rappresentando diversi primati a livello internazionale. Si tratta infatti del primo trattamento topico biotecnologico in ambito oculistico e del primo trattamento autorizzato a basse di NGF (Nerve Growth Factor). Alla base di cenegermin ci sono decenni di ricerca Made in Italy, a partire dagli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini che scoprì il nerve growth factor (NGF) insieme a Stanley Cohen, per giungere poi alla collaborazione tra Dompé e centri di eccellenza in oftalmologia rinomati a livello internazionale.

La produzione in Italia
Con l’approvazione da parte dell’FDA il sito di ricerca e produzione di Dompé all’Aquila rappresenta il primo sito produttivo autorizzato da parte dell’Autorità statunitense per la produzione di principi attivi biotecnologici con tecnologia di Dna ricombinante utilizzando cellule procariote quale vettore di espressione. Inaugurato nel 1993, il sito di ricerca e produzione di Dompé all’Aquila è stato oggetto di investimenti (200 milioni) e ampliamenti nel tempo e occupa circa 250 persone. Il gruppo Dompé occupa 700 persone con un fatturato nel 2017 pari a 252 milioni, con investimenti in R&D di circa il 15% del fatturato all’anno.