Farmaci, la crisi colpisce le sperimentazioni cliniche in Italia

ROMA - La crisi economica globale ha portato, nel corso del 2013, a un netto decremento del numero delle sperimentazioni cliniche e del numero dei pazienti arruolati in Italia come in Europa. Lo evidenzia il Rapporto sulla sperimentazione dei medicinali in Italia, pubblicato online dall'Agenzia del Farmaco (AIFA). Tuttavia, precisa, il nostro Paese ha mantenuto le proprie quote nel settore della ricerca, anche se i dati numerici degli studi, in termini assoluti, sono in calo rispetto al triennio 2007-2009.

Cresce la sperimentazione di fase I - Complessivamente il nostro Paese detiene una quota pari al 17,2% della ricerca interventistica farmacologica rispetto all'Unione Europea, sostanzialmente in linea rispetto agli anni precedenti. Il numero totale delle sperimentazioni cliniche valutate dall'AIFA nel 2013 è di 623, di cui 583 autorizzate in prima istanza o in seguito a obiezioni motivate poi risolte.
Cresce la sperimentazione di fase I, che si attesta per la prima volta al di sopra del 10% sul totale delle sperimentazioni cliniche, con un netto aumento in termini di valore assoluto. Si tratta prevalentemente di studi in campo onco-ematologico, che dimostrano come l'Italia venga scelta per Centri clinici di eccellenza in quest'area terapeutica, unitamente all'efficienza della collaborazione AIFA-ISS nel processo valutativo. L'area terapeutica più rappresentata nella ricerca clinica rimane l'oncologia (neoplasie: 35%) seguita a forte distanza dal cardiovascolare (8,6%), malattie del sistema nervoso (6,9%) e malattie del sistema ematico e linfatico (5,1%).

Pani: con altri tagli difficile garantire ancora farmaci - «Nel prossimo futuro arriveranno molecole sempre più evolute e sofisticate. Oltre ad altre terapie per l'epatite C, verrà chiesta la registrazione per gli anticorpi monoclonali per l'Alzheimer e per le demenze in genere, per alcuni antitumorali (es. carcinoma mammario, polmone, colon-retto e melanoma) per nuovi antiretrovirali, con un impatto economico stimato per il SSN, che va da parecchie decine a diverse centinaia di milioni di euro per i prossimi due-tre anni. Il nostro fondo per l'innovazione non basterà e dovrà essere riadattato per evitare di destabilizzare l'intero sistema farmaceutico industriale italiano. Saremo in grado di rimborsarli tutti? È evidente che un tale scenario renderebbe sempre più impervio garantire ai cittadini gratuitamente l'accesso ai nuovi farmaci, che nella maggior parte dei casi andrebbero proprio a collocarsi all'interno della spesa ospedaliera». Lo scrive il direttore generale di Aifa, Luca Pani, in un lungo editoriale sul sito dell'Agenzia regolatoria.

E' l'ora dei farmaci biotecnologici «personalizzati» - «Un mondo sì è chiuso, definitivamente, alle nostre spalle - osserva - . È quello dei farmaci blockbuster ad alta remuneratività (oltre 1 miliardo di dollari anno) perché ad ampio spettro di utilizzo pur con costi per confezione relativamente contenuti se confrontati con i prodotti in arrivo. Oggi si studiano e si sviluppano farmaci biotecnologici 'personalizzati' su genotipi di precisione che dovrebbero agire su obiettivi selettivi. Siamo consapevoli che la ricerca e lo sviluppo di questo tipo di molecole richieda tempi e costi importanti ma in assenza di nuove modalità di interazione e tra regolatori, pagatori, operatori della salute e aziende, simili strategie porteranno il sistema al collasso finanziario».
Aggiunge Pani: «Le leve che finora ci hanno consentito di tenere a bada la spesa farmaceutica garantendo l'accesso alle cure essenziali non saranno più sufficienti: tutte le 'vecchie' molecole hanno perso o perderanno nei prossimi due-tre anni la copertura brevettuale e i risparmi prodotti grazie alla promozione dei farmaci equivalenti non saranno più replicati, mentre dall'impiego dei biosimilari nonostante importanti iniziative di sostegno anche da parte dell'AIFA non sembrano prodursi ancora i risparmi auspicati».

Occorrono nuove strategie - «Per il nuovo mondo, - avverte - occorrono quindi nuovi paradigmi e nuove strategie. Dobbiamo avere il coraggio di affermare, con chiarezza, che la quota del FSN dedicata certamente ai farmaci di uso ospedaliero e molto probabilmente a quelli di uso territoriale non sarà più adeguata se si vuole garantire l'accesso dei pazienti a prodotti con un vero potenziale di innovazione terapeutica. Sarebbe riduttivo pensare che poche misure per quanto puntuali possano essere capaci di portarci indenni attraverso un futuro popolato di incognite. La chiave di volta potrebbe stare in un cambiamento, proprio a livello Europeo, che invita gli Stati membri a rendere quanto più possibile omogenee le proprie procedure di definizione del prezzo e rimborso dei farmaci e che sperimenta, tramite l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), nuove modalità di autorizzazione all'immissione in commercio. L'intero sistema regolatorio continentale è impegnato a mettersi in discussione per ridefinire le regole del gioco, con la consapevolezza che bisognerà tornare a farlo ogni volta che una serie di 'disruptive innovations' ridisegnerà gli equilibri faticosamente raggiunti. Anche il nostro Paese dovrà farsi trovare pronto, dimostrando di essere in grado di reagire per tempo alle sollecitazioni dell'innovazione farmaceutica e offrendo le risposte adeguate alla legittima domanda di salute della popolazione».