La piccola Lara (16 mesi) vivrà o morirà? Dipende dalla decisione del Governo

I genitori di Lara McHugh sono in attesa che il Governo irlandese nelle vesti dell’HSE (Ireland Health Service), ossia il servizio sanitario nazionale, decida se la loro piccola figlia potrà beneficiare di un farmaco ‘miracolo’ che l’ha tenuta in vita fino a oggi – dopo che lo scorso anno le avevano dato soltanto poche settimane di vita. Il farmaco, in vendita negli USA, non è ancora stato approvato per l’uso in Irlanda.

La storia di Lara
Quando Lara McHugh, di Blanchardstown, aveva 6 settimane di vita le è stata diagnosticata una condizione estremamente rara nota come Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1 (SMA), una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose delle corna anteriori del midollo spinale da cui partono i nervi che vanno ai muscoli. L’aspettativa di vita dei bambini con SMA è di soli otto mesi, con l’80% che muore prima di aver compiuto un anno di età, mentre la maggior parte dei pazienti muore prima dei due anni di vita. Lo scorso anno, quando Lara aveva solo 4 mesi, il padre Niall aveva detto che probabilmente la bimba non sarebbe sopravvissuta alla Pasqua. Ma poi, l’intervento della casa farmaceutica, produttrice di un farmaco chiamato Spinraza, ha offerto alla piccola di partecipare a un programma di accesso al farmaco. E questo ha cambiato le carte in tavola.

Il miracolo
Dopo aver preso il farmaco, la piccola Lara è stata protagonista di un epocale cambiamento. Un anno dopo, non solo è ancora viva, ma ha iniziato a muoversi (mentre prima non poteva farlo), a parlare e a combattere le infezioni che, prima, anche se banali l’avrebbero portata alla morte. Il papà ha commentato che senza quel farmaco ora Lara non sarebbe qui. «Da quando ha cominciato la cura, abbiamo visto enormi miglioramenti – ha detto all’Indipendent il padre di Lara – ora sta compiendo il suo allenamento con la sedia a rotelle, gira le pagine dei suoi libri e può tenere la testa alta: è una bambina completamente diversa. Ha persino pronunciato il suo stesso nome alcune volte e altre parole come ‘mamma’».

L’attesa estenuante
Poiché il programma di Biogen negli Stati Uniti per l’accesso al farmaco Spinraza si è fermato, l’HSE irlandese è attualmente in trattative con l’azienda farmaceutica per la fornitura del farmaco, che è molto costoso. Le famiglie con bambini affetti dalla SMA, infatti, non possono permettersi una cura, ed è necessario poter ottenere un rimborso dal Governo. Al momento, pertanto, nessun bambino nato con la SMA al momento non avrà accesso al farmaco. La decisione dell’HSE dovrebbe arrivare venerdì 28. Ora non solo i genitori di Lara, che hanno potuto sperimentare l’efficacia del farmaco, sono in trepida attesa di queste decisioni, ma anche gli altri genitori che hanno saputo di Lara e della sua storia. Secondo il papà di Lara, «è essenziale e così importante che l’HSE prenda la decisione giusta: è davvero una questione di vita o di morte per questi bambini».