11 aprile 2021
Aggiornato 11:30
Pegaspargasi

Leucemia: da gennaio in arrivo il nuovo farmaco di Shire che combatte la malattia

Grazie a Shire, leader mondiale nei prodotti biofarmaceutici, a gennaio 2018 sarà disponibile un farmaco anti-leucemia che ha dimostrato un’efficacia altissima nel combattere la patologia

Finalmente, dopo tanta attesa, arriva anche in Italia un farmaco distribuito da Shire per la cura della leucemia. Sarà disponibile a breve, più precisamente da gennaio 2018. Il suo nome è pegaspargasi, ed è un medicinale che si utilizza in combinazione con altri prodotti nel trattamento dei pazienti pediatrici fino a 18 anni e negli adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta.

Cos’è Pegaspargasi
Si tratta del nome del principio attivo di un farmaco anti-leucemico utilizzato sia negli adulti che nei bambini per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL). La patologia in questione colpisce i globuli bianchi detti linfoblasti. Il farmaco, conosciuto con il nome commerciale di Oncaspar, fu approvato dall’FDA nel lontano 1994. Veniva adoperato per pazienti che avevano evidenziato un’ipersensibilità alle forme native di L-asparaginasi. Solo nel 2006, però, è stato autorizzato il trattamento di prima linea come componente di un regime chemioterapico.

L’approvazione di EMA
L’approvazione in Europa da parte di EMA – l’Agenzia Europea per i Medicinali -  è però avvenuta solo nel 2016 e pubblicata nella Gazzetta ufficiale a luglio 2017. «Pegaspargasi sarà finalmente disponibile da gennaio per i pazienti adulti e pediatrici con leucemia linfoblastica acuta. Oltre ai benefici dati dall’emivita e dal dosaggio, l’uso di pegaspargasi in combinazione altri agenti chemioterapici ha contribuito ad aumentare i tassi di sopravvivenza a 5 anni nei bambini. Siamo lieti di lanciare pegaspargasi in Italia come parte del nostro impegno continuo ad incrementare l’accesso a questa importante terapia in Italia e nel mondo», ha dichiarato Francesco Scopesi, General Manager di Shire Italia e Grecia.

L’enzima che salva la vita
Il farmaco a base di Pegaspargasi, contiene una forma pegilata di asparaginasi. Quest’ultimo è un enzima in grado di scomporre un amminoacido (asparigina) essenziale alle cellule tumorali per crescere e moltiplicarsi. In mancanza, infatti, le cellule leucemiche possono morire. Le cellule normali, invece, sono in grado di produrre autonomamente l'asparagina e, di conseguenza, sono meno colpite dall'azione del medicinale. «Pegaspargasi è associata a un tasso di immunogenicità minore rispetto alle asparaginasi native e ha un’emivita sierica 6 volte maggiore. Inoltre, pegaspargasi richiede una somministrazione solo ogni 14 giorni, rispetto alle tre volte a settimana delle asparaginasi native. Tramite uno studio clinico, pegaspargasi è stato associato a una minore ansia trattamento-correlata rispetto alle asparaginasi», spiegano gli esperti di Shire.

La somministrazione
Secondo i normali protocolli, il farmaco viene somministrato ogni due settimane attraverso una iniezione intramuscolare o per infusione per mezzo di una flebo in vena. Le dosi possono invece variare a seconda dell’età del soggetto. Il farmaco può essere utilizzato e prescritto esclusivamente da un medico oncologo.

Studi a esito positivo
Gli studi del farmaco sembrano essere molto promettenti. La sua efficacia, infatti, è stata dimostrata grazie a una ricerca condotta su 118 bambini affetti da LLA. Dai risultati è emerso che il 75 % dei soggetti trattati con Pegaspargasi è riuscito a ottenere la remissione del tumore senza alcuna recidiva dopo 7 anni.