Artrite reumatoide, scoperte nuove molecole per i casi più difficili

ROMA – E’ una ricerca tutta italiana quella che offre speranze di trattamento dell’artrite reumatoide, una malattia degenerativa altamente invalidante. Gli scienziati della Facoltà di medicina e chirurgia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e del Policlinico «Agostino Gemelli» di Roma in collaborazione con colleghi dell’Istituto di chimica del riconoscimento molecolare del Consiglio nazionale delle ricerche (Icrm-Cnr) di Roma hanno scoperto tre nuove classi di molecole efficaci contro i casi più critici di artrite reumatoide.

Una malattia progressiva
Uno dei lati più brutti dell’artrite reumatoide è l’essere una malattia progressiva. Si ritiene sia di origine infiammatoria autoimmune, e colpisce essenzialmente le articolazioni coinvolgendo tutti gli organi e apparati. La malattia causa un aumento di morbidità e una sostanziale riduzione della aspettativa di vita. Ha un’incidenza tra lo 0,5 e l’1% della popolazione.

Fattori genetici
Si stima che circa il 40% dei pazienti condivida una variante genetica associata a una forma più grave di malattia e che risponde meno ai farmaci attualmente in uso. Tra questi, i due principali tipi sono quelli capaci di rallentare l’infiammazione e quelli biologici che bloccano i mediatori più importanti dell’infiammazione. Tuttavia, questi trattamenti bloccano in maniera non-specifica la risposta infiammatoria, provocando frequenti effetti collaterali. I secondi, poi, hanno un elevato costo per il Ssn. Le nuove molecole messe a punto dal team dell’Università Cattolica-Policlinico Gemelli-Cnr andrebbero a beneficio di questa categoria di pazienti.

Uno screening virtuale
«Per selezionare i principi attivi di potenziali nuovi farmaci, abbiamo usato la tecnica dello screening virtuale, selezionando da una libreria virtuale contenente centinaia di migliaia di composti, le molecole la cui forma tridimensionale si adatta bene al bersaglio farmacologico specifico, come in un puzzle – ha spiegato nel comunicato Cnr Maria Cristina De Rosa, ricercatrice dell’Icrm-Cnr – Abbiamo scoperto tre famiglie di molecole che si incastrano nella sede bersaglio dei linfociti, come una chiave alla sua serratura, impedendo ai linfociti stessi di andare a danneggiare l’articolazione. Il loro bersaglio è infatti la «nicchia» molecolare sulle articolazioni cui si vanno ad attaccare i linfociti T dannosi».

Il successo nei test clinici
I ricercatori hanno testato i composti capostipiti delle tre famiglie dimostrando la loro efficacia sulle cellule dei pazienti e, sulla base di risultati preliminari, l’assenza di effetti dannosi. I composti – si legge nel comunicato Cnr – sono oggetto del brevetto depositato (Università Cattolica e Cnr sono titolari al 50% della proprietà intellettuale) e della collaborazione con Galsor. L’intesa unisce le competenze di due importanti enti di ricerca nazionali quali l’Università Cattolica e il Cnr, le potenzialità cliniche del Policlinico «A. Gemelli» e la capacità imprenditoriale della Galsor, per sviluppare un farmaco personalizzato.

Un vantaggio
«Il farmaco sarà vantaggioso per una parte consistente e facilmente identificabile dei pazienti, aumentando l’efficacia e riducendo gli effetti collaterali e i costi dell’approccio attuale – ha sottolineato Gianfranco Ferraccioli, ordinario di reumatologia all’Università Cattolica e direttore del Polo urologia, nefrologia e specialità mediche del Policlinico «A. Gemelli» – I tempi per realizzare e sperimentare il farmaco dipenderanno molto dagli investimenti che verranno effettuati, ma ci auguriamo che possa, per il bene dei pazienti, arrivare presto sul mercato. Trattandosi di molecole chimiche conosciute, la tempistica di raggiungimento del mercato dovrebbe essere ridotta».

I tempi
Per realizzazione e sperimentazione del farmaco si pensa serviranno alcuni anni. «È difficile in questa fase stabilire con esattezza il tempo necessario – dichiara l’Ad di Galsor Srl Sandro Soriano – ma abbiamo programmato le varie fasi di sviluppo in circa nove anni. A ogni modo, faremo di tutto per accorciare questi tempi quanto possibile». Al momento, precisa Soriano, «è stato fatto uno specifico studio di fattibilità delle varie fasi di sviluppo del farmaco e l’individuazione delle partnership necessarie per tutte le fasi precliniche e la sperimentazione clinica di fase. Si tratta di «una sfida ambiziosa», raccolta da Galsor perché abbiamo valutato il progetto di grande potenzialità e, soprattutto, ci ha convinto molto il lavoro svolto dai ricercatori dell’Università Cattolica e del Cnr. Inoltre, la mission della Galsor è proprio puntare su prodotti estremamente innovativi, per cui non potevamo non cogliere questa opportunità e non accettare questa sfida».