20 gennaio 2022
Aggiornato 15:00
Malattie rare

Da Telethon cure con terapia genica per sette malattie

MILANO - E' stato siglato pochi giorni fa il primo accordo al mondo tra Telethon, GlaxoSmithKline (Gsk) e l'Istituto San Raffaele di Milano, che prevede un finanziamento di 10 milioni di euro da parte di Gsk per i test e l'eventuale commercializzazione delle cure basate sulla terapia genica per sette malattie genetiche, a cui seguiranno altri finanziamenti a seconda dei risultati raggiunti dai ricercatori. Gsk terrà per sé la licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione dei protocolli di terapia genica, ovvero le 'ricette' con cui i ricercatori arrivano a poter produrre la cura. A ricevere il finanziamento sarà l'Istituto Telethon per la terapia genica del San Raffaele (Hsr-Tiget), che, con una prima sperimentazione, ha già dimostrato l'efficacia di una cura su 14 'bubble-babies', bambini-bolla, affetti dalla Ada-Scid. La malattia priva praticamente i piccoli pazienti del sistema immunitario, costringendoli a costretti a vivere in un ambiente completamente isolato dato che qualsiasi infezione, anche la più piccola, può trasformarsi in mortale. Il Tiget, grazie ai fondi di Gsk, sperimenterà tecniche analoghe per cercare di curare anche altre sei malattie genetiche rare, come la beta talassemia, la leucodistrofia globoide, la mucopolisaccaridosi I, la granulomatosi cronica, la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica. Per le ultime due, in particolare, gli studi clinici sono già partiti la scorsa primavera, mentre per le altre quattro si sta già lavorando per far partire i test sull'uomo.